史密斯：阿瓦自知打不过戈洛夫金

数据显示，经过24周（6个月）的治疗，erenumab 70mg剂量组和140剂量组每月平均偏头痛天数分别从基线降低3.2天和3.7天，安慰剂组降低1.8天，数据具有统计学显著差异，达到了研究的主要终点。

（拜耳、诺华……） 2017-06-08 06:00 · angus 6月6日，CDE官网对第19批拟优先审评的药品注册申请及其申请人予以公示，公示期5日。这批名单中包括诺华、拜耳、艾尔建等制药巨头。

第19批拟纳入优先审评程序药品注册申请公示。6月6日，CDE官网对第19批拟优先审评的药品注册申请及其申请人予以公示，公示期5日。第十九批拟纳入优先审评程序药品注册申请公示名单如下：在刚刚召开的美国临床肿瘤学会上，Xtandi的一项联合用药研究数据并不如人意，而这款产品的头对头竞品、强生的Zytiga却表现抢眼。BMS现在把希望寄托在正进行中的Opdivo和CTLA-4联合用药试验，有别于竞争对手选择产品与化疗方法联合的方式。

这已经足够让投资者兴奋起来。2、辉瑞在等待核心产品Opdivo在非小细胞肺癌适应证上三期临床试验失败，被认为是让BMS成为潜在并购对象的直接原因。2017-05-28 06:00 · angus 继上次8个农业类重点专项后，科技部又公示了5个重点专项拟立项项目清单。

南京大学、北京大学、南开大学、厦门大学、浙江大学、中山大学、复旦大学等高校超过5000万。清华大学总经费超过2.2亿元，牵头数量高达12个。科技部6个试点专项和36个重点专项一共批复立项1172个项目，项目总经费约278亿元而目前已知有8000种单基因遗传病，大约5000个基因已被发现。

因此，院士工作站另一个重要任务，就是通过基因编辑技术开展诱导型多能干细胞在地中海贫血症治疗中的研究，为地贫患者的移植治疗提供自体来源的造血干细胞奠定基础，进一步建立基因检测及基因治疗用于遗传病诊疗的技术。未来，该院士工作站将利用金域检验的网络、技术平台优势，以及曾院士及其科研团队的技术和人才优势，开展中国人群遗传病研究，建立中国人群遗传病数据库并用于诊断。

金域检验董事长梁耀铭表示，金域遗传病基因检测及治疗院士工作站的建设，不仅有助于促进基因检测和基因治疗研究的发展，同时还将加快建立一种以企业为主体、以市场为导向、产学研相结合的技术创新体系：一方面增强企业自身的核心竞争力，培养高端创新型研发科技人才。而全面二孩政策开闸后，我国进入了新的生育高峰期。于世辉博士介绍，广东遗传病基因检测及治疗院士工作站，正是希望建立基于中国人群的遗传病基因组学数据库，尽早发现疾病相关基因，有效预防遗传病的发生和发病，指导优生优育。曾溢滔院士长期从事人类遗传性疾病的防治的基础和应用研究，其主要成就有：作为血红蛋白病研究的主要开拓者之一，在血红蛋白研究领域，他在珠蛋白化学、基因结构和表达调控以及地中海贫血的基因治疗等方面的研究成果卓著，并发现了8种世界新型血红蛋白变种，也是获得美国NIH科学基金（RO1）的第一个中国科学家。

检出地贫携带者对于避免重症地贫患儿的出生尤为重要。地贫基因携带者对胎儿的地贫基因检测也仅为9.1%。他的学术成就创造了无数个中国第一和许多个世界第一，被评为代表中国百年医学发展的100多位医学家之一。另一方面推动科技成果的转化并实现产业化应用，造福社会。

运用从性价比上更适合遗传病患儿诊断的医学外显子测序技术，与此同时，通过数据的积累，建立基于中国人群特色的遗传病基因组数据库，未来可为遗传病的孕前、产前诊断和预防等提供关键的诊断信息。5月27日，在中国工程院2017医学前沿论坛暨生物医药峰会上，广州金域医学检验集团股份有限公司与中国工程院院士、著名医学遗传学家曾溢滔院士团队一同合作组建的广东省金域遗传病基因检测及治疗院士工作站正式揭牌成立。

其中，苯丙酮尿症和血友病B还是国际上首次完成的产前基因诊断病例。早期诊断、预防遗传病举足轻重 遗传病严重危害人类健康。

强强联手挑战遗传病难题 随着人类基因组计划的完成及精准医疗的提出，基因检测技术在发达国家已成为解决遗传病的重要工具。遗传病院士工作站落户金域检验，主攻粤高发地贫难题 2017-05-27 16:16 · 广州金域医学检验中心有限公司 5月27日，在中国工程院2017医学前沿论坛暨生物医药峰会上，广州金域医学检验集团股份有限公司与中国工程院院士、著名医学遗传学家曾溢滔院士团队一同合作组建的广东省金域遗传病基因检测及治疗院士工作站正式揭牌成立。但《中国地中海贫血蓝皮书（2015）》也同时显示，地贫患者父母地贫基因检测仅为8.1%。《中国地中海贫血蓝皮书（2015）》显示，我国重型和中间型地贫患者在30万人左右，地贫基因携带者超过3000万人，涉及近3000万家庭1亿人口，主要集中在长江以南，尤以两广地区最为严重，其中广东地贫基因携带者超过10%。预防地贫是中国南方地贫高发区减少出生缺陷的战略需求。而随着基因修饰技术的快速发展及应用，也为地贫的防治开辟了新的路径。

作为第三方医检行业的标杆，金域检验在我国大陆及香港地区设立了34家医学检验实验室，年检测标本量超4000万例，覆盖全国90%以上人口所在的区域，可在全国范围内收集常见或重大遗传病数据信息，利用先进的信息化管理技术，建立基于中国人群的遗传病基因组学数据库。相比全基因组或全外显子组测序，进行医学外显子组测序，数据量和花费都大幅降低，在临床中是更为简便、经济和高效的技术。

金域检验首席科学官于世辉博士表示，建立广东遗传病基因检测及治疗院士工作站，依托金域检验的全国网络和技术平台，发挥曾溢滔院士团队的创新技术和人才优势，开展中国人群遗传病研究，促进基因检测和基因治疗研究的发展，助推精准医疗。由于地贫无法用药物根治，因此开展地贫早期诊断、预防，防止地贫患儿尤其是重型地贫患儿的出生就成为预防地贫最为有效的方法。

而研究地贫治疗的新技术也尤为迫切。他开创了中国基因诊断和产前基因诊断的先河，率先在国内建立了主要遗传病（如地中海贫血、苯丙酮尿症、血友病B、进行性肌营养不良和亨廷顿舞蹈病等）的基因诊断和产前基因诊断的理论和方法。

此次会议由中国工程院医药卫生学部和广东院士联谊会共同主办，上海交通大学医学遗传研究所和金域检验联合承办。他将基因工程与胚胎工程有机地结合，在国际上首次克隆了牛类性别决定基因SRY的核心序列，率先实施了通过奶牛胚胎SRY基因来鉴别其性别的思路和技术方法，使我国在这一领域走在国际前列。遗传病早期诊断及预防对改进和提高总体人口素质、优生优育有举足轻重的作用。同时，针对广东地区发病率高、危害严重的地中海贫血症，建立基因检测及治疗的研发应用平台，并推动其它遗传病的基因治疗。

高龄产妇导致出生缺陷的几率明显增加。而在众多遗传病当中，由于致病基因携带者频率高和人口基数大，地中海贫血一直是我国南方人口出生缺陷的公共卫生问题。

我国每年有90-100万出生缺陷患儿出生，大部分是由于遗传病引起的。如果第一胎是地贫患儿，那么第二胎同样是地贫患儿的风险就极高。

此外，目前基因数据分析和解释所依赖的，是基于白种人的基因组数据库，我国还没有建立中国特色的遗传病基因组数据库。目前，在全面二孩政策目标人群中，35岁到49岁女性占到了63.8%。

本院士工作站还将培养一批高端创新型研发科技人才，提高企业自主创新能力，促进基因检测和基因治疗研究的发展，助推精准医疗。院士工作站正式揭牌成立曾溢滔院士是我国著名的医学遗传学家，同时是中国工程院医药卫生工程学部的首批院士，也是当时最年轻的院士。论坛由曾溢滔院士主持，并邀请遗传药理学和临床药理学家周宏灏院士、中药及天然药物研究所所长姚新生院士、药代动力学的学科开拓者和学科带头人之一刘昌孝院士、生物医学工程学家（医学电子学）王威琪院士等作主题演讲，系统地生物医药领域最新的技术发展，并探讨生物医药和健康产业发展中的关键问题。在利用转基因动物/生物反应器来生产转基因药物的国家重大科技攻关项目中，他成功研制出中国第一头乳汁中表达人凝血因子IX的转基因山羊和整合了人血清白蛋白基因的转基因牛，这一系列的创新技术连续两年（1998年，1999年）被两院院士选为中国十大科技进展之一

地贫基因携带者对胎儿的地贫基因检测也仅为9.1%。强强联手挑战遗传病难题 随着人类基因组计划的完成及精准医疗的提出，基因检测技术在发达国家已成为解决遗传病的重要工具。

而目前已知有8000种单基因遗传病，大约5000个基因已被发现。他开创了中国基因诊断和产前基因诊断的先河，率先在国内建立了主要遗传病（如地中海贫血、苯丙酮尿症、血友病B、进行性肌营养不良和亨廷顿舞蹈病等）的基因诊断和产前基因诊断的理论和方法。

相比全基因组或全外显子组测序，进行医学外显子组测序，数据量和花费都大幅降低，在临床中是更为简便、经济和高效的技术。高龄产妇导致出生缺陷的几率明显增加。

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